רשום פופולרי

בחירת העורך - 2019

טיפול ראשון באטרופיה בשרירי עמוד השדרה יוגש לאישור FDA על סמך תוצאות חיוביות בניסוי קליני

Anonim

החוקרים מצאו שיפור משמעותי בהישגים של אטרופיה מוטורית אצל תינוקות עם תסמונת SMA אינפנטילית, על פי ניתוח ביניים של תרופת דמה כפולה, אקראית, פלסבו שלב 3 ניסוי קליני הנקרא ENDEAR. תינוקות שנולדו עם SMA, הפרעה גנטית המשפיעה על עצבים השולטים בתנועת שרירים, אינם יכולים להחזיק את ראשיהם, להתגלגל או להתיישב באופן עצמאי. לעתים קרובות הם אינם שורדים מעבר לגיל שנתיים. במחקר השתתפו 36 מרכזים ברחבי העולם, ביניהם בית החולים לילדים של אן ורוברט ה. לוריא בשיקגו, אשר נרשם על-ידי החולים הגבוה ביותר.

פרסומת


החוקרים מסבירים כי מחקר זה מספק את הסוג החזק ביותר של ראיות לכך ש- nusinersen, המכוונת את הפגם הגנטי ב- SMA, מסייעת בבטחה ויעילות לתינוקות עם מצב זה לקבל תפקוד שרירים ", אומרת ננסי קונץ, MD, חוקר ראשי ב- Lurie Children's, מנהל רפואי של קרן מצא נוירומסקולאר ופרופ 'חבר לרפואת ילדים ונוירולוגיה בבית הספר לרפואה של אוניברסיטת נורת' ווסטרן. "זה עשוי להיות טיפול מבטיח להפרעה ההרסנית הזו".

בהתבסס על הממצאים החיוביים ופרופיל הבטיחות, הניסוי יופסק מוקדם ו - nusinersen יהיה טיפול SMA הראשון שיוגש לאישור FDA. המטופלים במחקר יועברו למחקר תווית פתוח שבו כל התינוקות יקבלו nusinersen. ביוג'ן, החברה המממנת, פועלת לפתיחת תוכנית גישה מורחבת עולמית לחולים מתאימים עם SMA אינפנטילית בתחילת החודשים הקרובים.

"קדימה, נוכל להוסיף SMA ללוח ההקרנה של הילודים ולטפל בתינוקות בשלב הפרה-סימפטומטי", אמר ליאון אפשטיין, MD, שותף בכיר ב- Lurie Children's, ראש מחלקת נוירולוגיה, מנהל רפואי של היחידה למחקר קליני של סטנלי מאנה מכון המחקר לילדים ב Lurie ילדים, ופרופסור לרפואת ילדים ונוירולוגיה באוניברסיטת נורת 'ווסטרן בית הספר לרפואה פיינברג.

בשל פגם גנטי, תינוקות עם SMA לא מייצרים מספיק נוירון מנוע הישרדות (SMN) חלבון, שהוא קריטי עבור תחזוקה של תאי עצב מוטוריים. Nusinersen נועד להגדיל את הייצור של חלבון SMN תפקודית במלואה על ידי ויסות ביטוי גנים. הטיפול הניסויי מועבר לנוזל סביב עמוד השדרה על ידי ניקור מותני, או ברז השדרה. יש צורך במנות חוזרות.

"ההצלחה שראינו במשפט היא מרגשת להפליא עבור משפחות של תינוקות עם SMA, כמו גם עבור רופאים המטפלים בילדים האלה", אמר קונץ.

פרסומת



מקור הסיפור:

חומרים שסופקו על ידי אן & רוברט ח 'לוריא ילדים של בית החולים בשיקגו . הערה: ניתן לערוך תוכן עבור סגנון ואורך.