רשום פופולרי

בחירת העורך - 2019

"עריכת הגנום" יכולה לתקן מוטציות גנטיות לדורות הבאים

Anonim

מדענים מאוניברסיטת אינדיאנה ועמיתיו באוניברסיטת סטנפורד ובאוניברסיטת טקסס הוכיחו טכניקה לעריכת הגנום בתאי גזע בוגרים המייצרים זרע, תוצאה של פוטנציאל רב למחקר בסיסי ולטיפול גנטי.

פרסומת


החוקרים השלימו ניסוי של "הוכחה לקונספט", שבו הם יצרו הפסקה בגדילי ה- DNA של הגן המוטנטי בתאי עכבר, ולאחר מכן תיקנו את הדנ"א בתהליך הנקרא רקומבינציה הומולוגית, והחליפו מקטעים פגומים עם תאים נכונים.

המחקר כלל תאי גזע של תאי הזרע, שהם הבסיס להפקת זרע והם תאי הגזע הבוגרים היחידים התורמים מידע גנטי לדור הבא. תיקון פגמים בתאים יכול ובכך למנוע מוטציות מלהעביר לדורות הבאים.

"הראינו דרך להכניס חומר גנטי לתאי גזע של תאי זרע אשר שופרו מאוד ממה שהוכח קודם לכן", אמרה כריסטינה דן, מדען בכיר במחלקה לכימיה ב- IU בלומינגטון, ומחברת המחקר. "טכניקה זו מתקן את המוטציה, באופן תיאורטי לא משאיר שום סימן אחר על הגנום."

העיתון, "עריכת הגנום ב עכבר Spermatogonial גזע / בתאים באמצעות הנדסה Nucleases", פורסמה בעיתון המדע המקוון PLOS-ONE .

הכותבת הראשית, דניאל פנסלו, ביצעה את המחקר כחוקרת מחקר של IU וכעת היא דוקטורנטית באוניברסיטת נורת'ווסטרן. מחברים נוספים הם מבית הספר לרפואה באוניברסיטת סטנפורד ובמרכז הרפואי של אוניברסיטת טקסס.

אתגר המחקר היה העובדה תאי גזע spermatogonial, כמו סוגים רבים של תאי גזע בוגרים, הם קשים לשמצה לבודד, תרבות ועבודה עם. זה לקח שנים של מאמץ אינטנסיבי על ידי מעבדות מרובות לפני התנאים נוצרו לפני עשור כדי לשמור ולהפיץ את התאים.

עבור המחקר IU, המשוכה העיקרית היתה למצוא דרך לבצע שינויים ספציפיים וממוקדים לגן העכבר מוטציה ללא הסיכון של מחלה הנגרמת על ידי מבוא אקראי של חומר גנטי. החוקרים השתמשו באנזימים שתוכננו במיוחד, הנקראים נוקלאזות של אצבע אבץ ותרופות מניעיות דמויי מניפולציה, כדי ליצור שבירה כפולה בדנ"א ולהביא לתיקון הגן.

תאי גזע שהשתנו במעבדה הושתלו לאחר מכן לתוך האשכים של עכברים סטריליים. התאים המושתלים גדלו או התיישבו בתוך מבחני העכבר, דבר המעיד על כך שתאי הגזע היו בת קיימא. עם זאת, ניסיונות לגדל את העכברים לא הצליחו.

החוקרים כותבים כי בין אם הכשל בהפקת זרע היה תוצאה של חריגות בתאים המושתלים או שהבחינות הנבדקות לא היו ברורות.

במחקר נפרד, שפורסם החודש בכתב העת Cell Research, השתמשו מדענים ממספר מוסדות בסין בטכנולוגיה אחרת כדי לערוך גן פגום בתאי גזע של עכברים של תאי עכברים (spermatogonial). במחקר זה, העכברים הצליחו לשחזר בהצלחה לאחר השתלת התאים הנושאים את הגן המתוקן.

ההתפתחויות במחקר יכולות לפתוח דלתות להבנה טובה יותר של תאי גזע והתקדמות בטיפול גנטי. היכולת לערוך את הגנום יכולה להקל על הניתוח של תפקוד הגן ותהליכים שבהם תאים זרע לחלק ולהבדיל. הטכניקות יכולות לשמש, למשל, כדי לבחון את החשיבות הפונקציונלית של מוטציה גנטית המעורבת בכישלון הרבייה.

כמקדמה רפואית, המחקרים מראים טכניקות לתיקון מוטציות יעילות יותר משיטות קודמות. והעובדה כי הם עובדים על תאי גזע spermatogonial חשוב במיוחד. בעוד טיפול גנטי יעיל בטיפול במחלות מסוימות, מטופלים חיים עם הידיעה שהם עשויים להעביר מצב גנטי לילדיהם. שינוי תאי הנבט של המטופלים יכול, בשלב כלשהו בעתיד, להתמודד עם הסיכון.

פרסומת



מקור הסיפור:

חומרים המסופקים על ידי אוניברסיטת אינדיאנה . הערה: ניתן לערוך תוכן עבור סגנון ואורך.


עיון ביומן :

  1. דניאל א. פאנסלו, סטייסי א. ווירט, ג'ני סי. בארקר, ג'ון פ'קונלי, מתיו ה. פורטה, כריסטינה טנהאוס דאן. עריכת הגנום ב עכבר Spermatogonial גזע / בתאים באמצעות הנדסה Nucleases . פלוס ONE, 2014; 9 (11): e112652 DOI: 10.1371 / journal.pone.0112652